俗语有云“*金有价、药无价”，这原本是对药物治疗疾病价值的至高肯定。但当生命垂危之际，有一种神药，能够科学、安全、有效地挽救岌岌可危的生命，唯一的问题就是药品价格高昂——治疗总费用万美元（约合人民币万元），对于绝大多数人来说，即便倾家荡产，也不能够拿得出来，这就值得讨论了。
不久前，一则新闻爆发在网络上，全球制药巨头诺华制药表示，治疗婴儿1型脊髓性肌萎缩（SMA）的新型基因疗法，或定价万-万美元。一时间，引起了医药行业人士以及普通吃瓜群众的热议！
SMA是一种什么疾病？怪吓人的！
脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy缩写：SMA）是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病。是导致婴儿死亡的头号遗传病因。由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。（运动神经起源于脊髓，控制着人体进行呼吸、爬、走、头颈控制以及吞咽等活动的肌肉）
根据疾病的发生时间和严重程度，SMA可分为1型、2型、3型和4型，大约60%的SMA患者是1型，也是最严重的一种类型。
SMA对人周身上下的肌肉都会造成侵害。在最常见的类型中，患者腿部无力的情况通常较手臂处更为严重。有时，吞咽和呼吸功能（比如呼吸、咳嗽、清除气道分泌物）也会受到影响。当参与呼吸和咳嗽的肌肉受到侵害而变得无力时，就会加增患者罹患肺炎和呼吸道感染的风险，也会造成患者睡眠时呼吸困难。SMA患者的认知功能、感官系统不受影响。
SMA是一种相对常见的“罕见病”——新生儿患病率为1：-1:。
人群中的携带率约为1/35-1/50左右，常规人群，约每50人中就有1个是SMA致病基因的携带者。
父母同为携带者，他们每次怀孕都有：
25%的几率孩子会是SMA患者；
50%的几率孩子会是SMA致病基因携带者；
25%的几率孩子会是健康的。
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脊髓性肌萎缩（来源：evolving-science.