翻译者：上海交通大学医学院志愿者
DMD是一种以进行性骨胳肌萎缩为特征的遗传性疾病。抗肌萎缩蛋白的缺乏导致肌肉收缩过程中肌纤维膜的不稳定，进而导致肌肉坏死、肌肉组织被纤维及脂肪组织取代。一些抵抗组织纤维化的治疗方法已经被研究出来，本文报道了尼达尼布（一种酪氨酸激酶抑制剂）在DMD小鼠模型中所起的作用。
尼达尼布在体外能降低人类成纤维细胞的增殖和转移能力，还能降低纤维化基因如COL1A1,COL3A1,FN1,TGFB1,PDGFA等的表达。我们对7只DMD模型鼠进行一个月的尼达尼布治疗，用药量为60?mg/kg/天。电生理学检查发现接受尼达尼布治疗的小鼠动作电位（神经通过电形式向肌肉传递信号，促使肌肉收缩，神经兴奋过程有神经细胞内外的电位差，产生动作电位说明神经兴奋）幅度上升，同时运动单位（神经细胞及其支配的全部肌纤维所组成的肌肉收缩的最基本单位）电位形态得到改善（可用仪器记录电位）。组织学检查发现骨骼肌纤维化的区域显著减少。对接受尼达尼布治疗的小鼠模型的mRNA表达水平监测发现纤维化基因COL1A1,COL3A1,FN1,TGFB1,PDGFA等的表达下调。Westernblot技术显示骨骼肌细胞Ⅰ型胶原蛋白（胶原蛋白形成纤维）的表达量下降。总的来说，用尼达尼布治疗抗肌萎缩蛋白疾病小鼠模型一个月后能够延缓肌肉纤维化的过程，这提示尼达尼布具有作为DMD治疗药物的潜能。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来