每一个孩子都是坠落人间的天使，当他们呱呱坠地的那一瞬间，就是一个家庭欢乐与希望的源泉。
但这世上也有“折翼的天使”，令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量！
而干细胞是送给“折翼天使”们的一份最珍贵的礼物。
01.儿童糖尿病
Ⅰ型糖尿病是一种严重的自身免疫疾病，通俗地讲就是自己的免疫细胞攻击自己的?细胞，导致自身胰岛素分泌不足或者缺乏，因此糖就不可能顺利进入细胞，血糖就会一直超标。一旦确诊，患者终生需要胰岛素治疗，而且面临着大量并发症的威胁。
干细胞具有向多种细胞分化的能力，在一定的条件下可以分化为胰岛?细胞。
科学家对多种干细胞采用不同的方法培养或进行基因修饰，将干细胞转变为胰岛?细胞，再将这些经过转化的?细胞移植到糖尿病小鼠体内，调节小鼠的血糖。这种方法通过补充已损伤的?细胞并发挥胰岛功能，在一定程度上控制血糖，成为治疗糖尿病的有效方法。并且，干细胞具备的免疫调节功能，使得其除了能直接转化为?细胞外，还可通过免疫调节剂来治疗糖尿病。
基于Ⅰ型糖尿病的发病原理，中南大学（医院）代谢内分泌研究所与美国哈肯萨克（Hackensack）大学医学中心合作，在全球率先开展针对青少年（3-18岁）起病的Ⅰ型糖尿病患者的干细胞疗法，治疗了来自中国、美国、西班牙、澳大利亚等国家的青少年Ⅰ型糖尿病病患超过35例。
研究人员利用多能干细胞通过细胞相互接触及分泌可溶性细胞因子，恢复Ⅰ型糖尿病患者的免疫平衡、诱导免疫耐受、阻止胰岛β细胞损伤和促进胰岛β细胞再生。
目前，这项临床研究方案已获得国家重点研发计划，正进一步扩大患者入组例数和增长随访时间，优化治疗方案。
02.儿童肺病
支气管肺发育不良影响多达50%的新生儿健康，是早产婴儿最常见的长期肺部疾病。严重的支气管肺发育不良与神经发育障碍、肺动脉高压、肺心病等密切相关。在一项剂量递增的研究中发现，给予妊娠27周或更早出生的5-14天大的极早产儿间充质干细胞治疗。与接受普通治疗的婴儿相比，接受间充质干细胞治疗的婴儿患支气管肺发育不良的程度较轻，炎症水平也较低。
澳大利亚团队对5名患有支气管肺发育不良的婴儿（出生时孕期28周），在孕期36周后进行静脉回输人羊膜上皮细胞，浓度为1*10^6cells/kg，随访研究达到2年[6]。在6、12、18和24个月时，对任何不良事件、生长和呼吸、心脏和神经发育结果进行评估。
5名婴儿在2岁时都存活。停止吸氧的中位时间为24个月。其中2名婴儿患有肺动脉高压，到2岁时已经缓解。脑部核磁共振显示1名婴儿正常，2名有轻度到中度的白质丢失。神经残疾的诊断显示1名有偏瘫性脑瘫，3名全身发育迟缓，3名严重听力损失。没有观察到肿瘤形成的迹象，没有发生可归因于胎盘羊膜上皮细胞给药导致的长期不良事件。03.儿童自闭症
自闭症是一种复杂的神经行为病症，包括社交互动和发育语言障碍以及沟通技巧和严格的重复行为，通常出现在2岁或3岁，甚至可以出现得更早。
据统计，我国目前大约有万自闭症患儿，平均每个孩子中就有一个自闭症，其中，0-14岁儿童患者超过万，且98.7%未有效康复。
干细胞作为具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞，并具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。通过干细胞回输进入人体后逐渐形成新生血管，从而改善病变部位的供血并形成新的神经细胞和组织，同时起到调节免疫功能。不仅如此，iPSC技术、类器官的发展让科学家在研究自闭症时可能搭建更好的疾病模型，以用于自闭症新药的研发。
目前国内外科研人员正对干细胞治疗自闭症进行研究，并获得了初步成功：
在美国，杜克大学Kimberly和Kurtzberg等人开展了一项使用自体脐带血治疗自闭症的I期临床试验。在输注自体脐带血后，自闭症患儿的社交能力增强，沟通能力提高，临床症状也有所减轻。
△总体印象量表改善
该临床试验的后续研究结果年发表在干细胞转化医学杂志，结果显示：自闭症患儿行为的改善与大脑边缘、额叶、颞叶和基底神经节神经网络中神经元连接性的增强有关，而这些神经网络此前被认为与自闭症的病理生理学有关。
04.儿童皮肤疾病
干细胞疗法针对皮肤疾病一直都走在临床研究的前列。对于各个年龄段，无论是儿童还是成人，许多研究都有良好的预后，应用也非常成熟了。
年6月，《Nature》的一项研究成功备受世界瞩目，来自德国波鸿鲁尔大学研究者通过基因修饰表皮干细胞，移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩一旦受到轻微创伤甚至与人接触，都会导致表皮出现水疱和腐蚀，最终威胁到生命。
△称为holoclones的表皮干细胞（以粉红色显示）负责再生年轻的大疱性表皮松解症患者的皮肤，而其他细胞类型随时间消失。
入院前，他全身已经有80%皮肤损伤丢失。通过基因修饰结合干细胞移植，8个月后，这位儿童重获健康皮肤病出院，至今仍然正常。这表明干细胞疗法有潜力再生了整个人类表皮，也让各种难治性复发性皮肤疾病都看到了治愈的希望。
05.儿童移植物抗宿主病
干细胞已成功用于治疗移植物抗宿主病，国际上有针对移植物抗宿主病的间充质干细胞药物上市，而国内也进入到了临床试验阶段，一些针对这种疾病的间充质干细胞新药已经获得了临床批件。
移植物抗宿主病是一种临床表现非常复杂的疾病，影响到包括皮肤、胃肠道、肝脏、肾脏、骨、关节、肌肉和肺等多种器官的功能。传统的治疗包括免疫抑制剂，如大剂量类固醇激素和环孢素，但许多患者对这些治疗没有反应或产生依赖，还会有许多不良副作用。而间充质干细胞疗法在儿童类固醇耐药急性移植物抗宿主病中的治愈率高达73%。
临床报道，一名9岁白血病男孩在进行骨髓移植后，出现了耐治疗的IV级移植物抗宿主病，他从母亲那里获得了体外扩增的间充质干细胞，进行注射治疗后，他的症状得到了缓解，没有表现出异源反应的迹象，这也是在如此严重的疾病中治愈存活下来的最成功的案例。
另外，根据《PediatrTransplant》上的研究报道，胎盘来源蜕膜基质细胞（DSCs）成功治疗小儿急性胃肠移植物抗宿主病[3]。在这项研究中，一名1岁的患儿在异基因造血干细胞移植后遭受具有生命威胁性的急性胃肠移植物抗宿主病，并对类固醇以及霉酚酸酯（MMF）产生耐药。最后接受了胎盘来源蜕膜基质细胞治疗，总体情况得到改善。经过4周的观察，患儿出现了完全缓解。
07.儿童脑瘫
小儿脑性瘫痪（cerebralpalsy），简称脑瘫，是出生前到生后1个月以内各种原因所致的非进行性脑损伤综合征。不但影响孩子的运动功能的发展，也伴随有感知觉、认知以及语言的障碍，并影响其社会性、学习、语言等的发展。
最常见的原因是早产，早产导致高达15%的新生儿患有脑瘫。一项回顾47例患者的病例发现，无论是囊内还是静脉给药，间充质干细胞治疗都是最安全有效的。经间充质干细胞治疗后，患儿明显可观的表现，如：发热、呕吐和痉挛等所有症状在72小时内自行消失。
在我国，年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。
07.儿童成骨不全
成骨不全症（osteogenesisimperfecta），也称为脆性骨病，是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病，由于遗传缺陷导致身体不能生成强壮的骨骼。这类的患者骨质比较脆弱，经不起很激烈的运动，导致在生活中不能享受其他孩子在童年应享的快乐，并充满危险，因为哪怕轻微的磕碰，也极容易发生骨折，故也被称为“瓷娃娃”、“玻璃人”。
△正常骨头与脆骨症骨头
干细胞因其在再生医学中具有的潜力，成为了在治疗OI中的应用具有可能性。用干细胞治疗OI的基本原理是OI患者骨中的成骨细胞可以用正常细胞代替，这些正常细胞将合成正常的骨基质，从而使组织功能正常化。
在年的一项报道中，美国宾州州立大学医学院的研究人员发现，直接将骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后注射到患有成骨不全症的小鼠（OIM）股骨的骨髓腔中，骨髓间质干细胞分化成为成骨细胞和骨细胞并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。这说明了用干细胞治疗成骨不全症疾病的可行性。
△注入BMSCs的股骨的组织切片，表明新制成的骨
Jun4.doi:10./j.bone..05.
08.儿童线粒体病
线粒体是我们身体的“能量工厂”。我们身体里的每个细胞中存在着几千个线粒体。
线粒体病（mitochondrialdisease）是儿童期常见的遗传代谢病之一，发病率至少为1/。患者通常表现为极度容易疲乏，临床表现很像重症肌无力一类的疾病，也经常因此被误诊。由于线粒体分布广泛，多器官受累是本病临床特点，常常累及脑、骨骼肌、眼、耳、消化、内分泌、心血管、肾脏及血液系统等。至今没有治疗线粒体病的有效方法。
年，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈国家灵长类动物研究中心科学家ShoukhratMitalipov和HongMa博士发布了一项研究成果于《Nature》，科研人员通过结合基因治疗和干细胞技术治疗线粒体疾病。
科研人员通过从患者身上搜集皮肤细胞，将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配，获得了含有正常线粒体的胚胎干细胞，然后将其移植回患者体内，以恢复受影响最大的组织的能量供应，以修复有缺陷的器官。研究人员认为，这是为患者开发治疗方法的关键一步，也是该疾病基础研究的福音。
△Naturevolume,pages–(13August)
09.儿童脊髓性肌萎缩
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。
SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一，不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50，新生儿的发病率约为1/00。
年，《ScienceTranslationalMedicine》杂志发表了一项研究，意大利的科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传校正的诱导多能干细胞（iPSC）可用于自体细胞疗法，并在小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。
△DOI:10./scitranslmed.
研究者之一米兰大学StefaniaCorti表示，“理想的脊髓性肌萎缩治疗方法将是一种组合治疗策略，采用分子治疗来解决遗传缺陷，利用细胞移植可以补充性地应对疾病病症。
在全球科学家的努力探索下，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛。尤其针对一些非常难治的罕见病，干细胞疗法展现出了治疗潜力，让再茫茫黑暗中看到了治愈的希望。
尽管我们盘点的疾病中有一些仍在临床前阶段，我们相信随着干细胞再生医学的飞速发展，越来越多的儿童疾病会得到