捐赠人包括一系列科技大咖的科学突破奖,年年度获奖名单公布,其中第一项突破奖--生命科学奖就颁给了分别来自Ionis制药和冷泉港实验室的科学家。
突破奖(BreakthroughPrize)是全世界科学领域内奖金最丰厚的的奖项,单项奖金高达万美元。总计万美元。
相比之下,诺贝尔奖的最高奖金约合万美元。
突破奖基金会每年公布获奖名单。其中捐赠人包括:谷歌的共同创始人谢尔盖-布林(SergeyBrin)、脸书的创始人马克-扎克伯格(MarkZuckerberg)与妻子普莉希拉-陈(PriscillaChan)、腾讯创始人马化腾、基因检测公司23andMe的创始人安妮-沃西基(AnneWojcicki)。
今年的首个生命科学突破奖获奖者是弗兰克-贝内特(C.FrankBennett)和阿德里安-克雷纳(AdrianKrainer)--分别来自伊奥尼斯制药公司(IonisPharmaceuticals)和冷泉港实验室(ColdSpringHarborLaboratory)。
弗兰克和阿德里安因为开发了反义寡核苷酸疗法,有效治疗儿童神经退行性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)而获得了此项大奖。
(弗兰克和阿德里安。突破奖网站)
在获奖理由中,评选委员会表示,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见但极具破坏性的疾病,是导致婴儿死亡的主要遗传因素。
其中最严重的脊髓性肌萎缩1型患者,在不到两岁前就去世了。
如今,SMA的诊断不再是死刑。因为,有了第一个获批的疗法,Spinraza。
弗兰克-贝内特是药理学家,阿德里安-克雷纳是生物化学家,他们发现,RNA拼接的自然过程中,生产出可以治疗脊髓性肌萎缩症的治病原因,SMN1的物质,后来,这就是–Nusinersen,现在由渤健(Biogen)公司Spinraza的上市名销售。
Spinraza于年获得美国食品及药物管理局(FDA)的批准,是目前唯一获批的治疗SMA的新药。
此外,反义寡核苷酸疗法还在被开发治疗更多的功能障碍,其中包括:家族性自主神经功能障碍、胶质母细胞瘤和肝癌。
这两位科学家的工作也为使用新的基因沉默方法铺平了道路,这种方法潜在治疗亨廷顿舞蹈症、渐冻人症的一种,肌萎缩侧索硬化(ALS)、脊髓小脑失调、帕金森和阿尔茨海默症。
贝内特出身于新墨西哥州的家庭旅馆里长大。在老师的鼓励下,他开始从事药理学,并热衷于寻找特别可怕疾病的治疗方法。
阿德里安是东欧裔移民后裔,从小在乌拉圭蒙得维的亚长大。两人在年开始联手研究脊髓性肌萎缩症,14年的合作,终于修成正果。
其他的生命科学获奖者还包括:哈佛大学和霍华德休斯医学研究所研究者庄小威。
(庄小威,突破奖网站)
获奖理由:通过开发超分辨率成像技术来发现细胞内隐藏的结构--这种方法超越了光学显微镜的基本空间分辨率极限。
庄小威年出生于江苏如皋。六岁时,她就能识别出作用在一杯水中的大气作用力,让她父亲大吃一惊。
小威先后在斯坦福大学获得博士后学位,将自己对物理的热情倾注于生物成像以及对生物系统的探索上。在哈佛大学的实验室里,她发明了一种超分辨率成像方法(STORM),利用可切换的荧光分子打破了传统显微镜的衍射极限。
这种成像技术有着超高分辨率图像。能够分辨比人的头发还细万分之一的分子和细胞结构。庄小威的实验室已经发现了以前不为人知的细胞结构,比如大脑神经元中的周期性膜骨架。
免疫科学获奖者:德州大学西南医学中心和霍华德休斯医学研究所陈志坚。
(网络照片)
获奖理由:通过DNA传感酶cGAS的发现,阐明DNA如何从细胞内部触发免疫和自身免疫反应。
陈志坚是生物化学家。他研究阐明了潜在的、先天的免疫系统的工作--人体的T细胞和白细胞是免疫系统的前线战士。它们在我们体内的每个细胞外运作,触发对病*、压力、辐射和其他胁迫的展开(或过度展开)的反击反应。
陈志坚的实验室展示了病*等入侵者带来的DNA,或者从细胞核中渗出的DNA是如何被一种蛋白质感知的,这种蛋白质最终激活了免疫功能的T细胞和白细胞。
这种免疫功能也正在研究用来反击癌症等疾病。今年的诺贝尔生理或医学奖也颁给了研究肿瘤免疫的两位科学家:德州大学安德森癌症研究中心的JamesAllison教授和京都大学的本庶佑教授。
陈志坚出生于福建省泉州的安溪县,在年幼时,他就对自然表现出一种与生俱来的好奇心,父母鼓励他从事科学事业。他在纽约州立大学布法罗分校获得博士学位。他认为科学没有国界,疾病是我们共同的敌人。
“生命科学突破奖的获奖者向我们展示了这一切是如何做到的。通过创造、创新、坚持和技巧,他们每个人都带来了以前无法想象的进步。”评选委员会主席科里-巴格曼(CoriBargmann)在声明中表示。
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