有望成为亚洲第二个治疗毁灭性肌肉疾病的核酸新药，明年就要进入临床试验。
这个新药，就是日本药企安斯泰来（Astellas）的针对外显子53跳跃的AT-.
在12月10召开的安斯泰来公司研发日上，公司宣布，计划在年推进AT进入临床试验。这意味着，人体试验将正式开始。
在治疗罕见病方面不断发力的安斯泰来自从重金30亿美元（近亿人民币元）收购了美国生物制药企业Audentes之后就一举进入了治疗罕见肌肉疾病的领域。
Audentes以基因疗法著称，其特点在于，把核酸（RNA）新药加上基因治疗，针对治疗肌肉疾病如杜氏肌营养不良（DMD）。
由于在日本以外的市场，尤其是美国市场，已经有本土企业Sarepta公司的先发优势，率先获批上市了针对外显子51（eteplirsen）和53(golodirsen)的两款新药，再加上面临日本新药的针对外显子53跳跃的viltolarsen（维特拉森）的强势角逐。要挑战Sarepta公司和日本新药公司，在现有的治疗领域，必须有绝活。
(在美国，安斯泰来通过收购拥有自己病*载体生产设施。公司网站照片）
安斯泰来除了