导读：这几天，“罕见病药卖到近70万一针”消息刷屏了。
“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合人民币约元）。”
这究竟是怎么一回事?
脊髓性肌萎缩症到底是什么病?
诺西那生钠注射液是什么药?
为什么医保不能报销?
为什么这么贵？药企回应了
国内患者用药价格是否有望下降?
这究竟是怎么一回事？
宁乡2岁男童靠“天价药”续命
宁乡2岁11个月大的男童诺诺(化名)是一名罕见病患儿。孩子10个月大时，因双腿无力被诊断为脊髓性肌萎缩症。发病后，诺诺运动能力不断倒退，连吃饭吞咽都出现了问题。诺诺从今年5月开始用诺西那生纳进行鞘内注射，该药物一针价格高达70万！“医院治疗的时候，只能在搀扶下行走，出现了吞咽速度慢、手臂支撑无力、无法翻身等症状。”医院神经内科副主任医师吴丽文表示，若不及时进行治疗，孩子将会永久丧失运动功能。“孩子已经注射了第四针。”吴丽文介绍，患脊髓性肌萎缩症患者一般需要终生用药。目前，患者自付第一针的价格后，后续赠送了三针。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。这样算下来，平均一年需要花费一百多万。70万元一针，宁乡2岁男童靠“天价药”续命脊髓性肌萎缩症到底是什么病?
对儿童是一种致命疾病
据国家儿童医学中心、医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
医院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。
吴丽文表示，脊髓性肌萎缩症虽然是罕见病，但在罕见病中并不少见。她所在的一个