CMT研究基金会目前正在资助一项由DTX制药公司领导的研究项目，该项目旨在设计腓骨肌萎缩症病(CMT)的基因疗法。通过将基因序列连接到被称为长链脂肪酸的分子上，它们允许治疗以比传统方法低得多的浓度靶向神经中的细胞。这在基因治疗中很重要，因为高浓度会导致危险的免疫系统反应。尽管这项研究仍处于初级阶段--目前仅在细胞和动物身上进行测试--但如果成功，这一方法可能会克服使用基因疗法治疗周围神经疾病的一个基本障碍。最近，DTX制药公司的科学家在CMT1A动物模型中发现了几种降低PMP22水平的基因序列。其中一种在降低PMP22方面尤其有效，而且没有表现出免疫反应的迹象。目前正在进行进一步的测试和改进，以选择最好的候选人来推进开发。此外，DTX的研究人员还获得了美国国立卫生研究院(NationalInstitutesOfHealth)的资助，该资助实际上是CMT研究基金会最初投资的增加了四倍。
原文标题：DTxPharmaShowsContinuedProgressinReducingPMP22LevelsinAnimalModelsofCMT1A
如果您愿意捐赠资金帮助CMT关爱中心长期运营，可扫下方