美国CMTA董事会批准了36万美元的新拨款，授予在CMT1型和4型研究领域领先的顶尖CMT科学家。这些赠款代表了CMTA为社区寻找治疗方法的承诺，并将涵盖CMT1A、CMT1B和CMT4B的工作。这些项目将对治疗发展产生影响，从提高对疾病机制的理解到发现新的治疗靶点，以及准备和进入临床试验。三十多年来，CMTA一直在资助基础、临床和转化性研究，仅在过去十年里就通过STAR投资了多万美元，为社区开发疗法。
CMT1A项目：向威斯康星大学麦迪逊分校的JohnSvaren博士授予6万美元的赠款，以探索降低PMP22基因在动物模型中表达的方法。如果成功，这种方法，使用FDA批准的药物和类似的化合物，可能会加速患者的治疗。威斯康星大学麦迪逊分校的LuigiPuglielli博士和他的实验室将利用美元的拨款，探索治疗CMT1A和1B的潜在新靶点。
CMT1A项目：Puglielli博士将进行遗传、细胞和药理学测试，以验证这一目标。CMT1B项目：Puglielli博士将进行遗传和药理学测试，以验证这一目标。
CMT4B项目：向意大利米兰OspedaleSanRaffaele的AlessandraBolino博士授予20.1万美元赠款，以探索用FDA批准的药物治疗CMT4B1和CMT4B2。此外，博利诺博士的团队将对CMT4B1和4B2患者进行研究，以更好地了解疾病的自然进展，并帮助为未来的临床试验做准备。
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