Helixmith在韩国启动了一项1/2期临床试验，研究其基因治疗产品Engensis（VM），用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）最常见的亚型1A型患者的肌肉症状。
该试验于4月获得韩国食品药品安全部的批准，相当于美国食品和药物管理局(FDA)，现在在三星医疗中心招募参与者。
CMT1A是最常见的CMT亚型，约占所有病例的三分之二。它是由PMP22基因的重复引起的，最终导致诸如肌肉无力和青春期开始的小腿萎缩等症状，随后在以后的生活中手无力和感觉减弱。
该病在韩国影响了大约名患者，在世界范围内影响了超过万人，但患者仍然缺乏对该病的治疗方法。
Engensis是一种基因疗法，它使用称为质粒的小型环状封闭DNA分子将肝细胞生长因子（HGF）直接递送至患者的细胞。HGF是肌肉组织健康和发育的关键蛋白。
过去的研究，包括其他临床试验，已经表明，该基因疗法的简单肌内注射对神经再生，血管生长和预防肌营养不良症具有治疗潜力。它也似乎可以抑制神经肌肉疾病患者的疼痛相关因素。
Engensis正在进行一系列适应症的研究，包括肌萎缩性侧索硬化症，糖尿病足溃疡，糖尿病周围神经病变和心脏病。
Helixmith首席执行官SunyoungKim在公司新闻稿中说：“CMT与糖尿病周围神经病变（DPN）相似，因为两种疾病都是由周围神经损伤引起的。”
Kim说：“我们希望Engensis也能够为患有这种罕见疾病的患者提供缓解。Engensis已经被美国FDA授予[再生医学先进疗法]称号，并被认为是治疗DPN的一种潜在的再生疗法。”新启动的Engensis1/2期临床试验旨在检查12名CMT1A参与者，这些参与者是否患有肌肉丢失和周围神经受损（那些在四肢与大脑之间传递有关运动和感觉信息的信息）。他们将在天的时间内直接在腿部肌肉中接受Engensis治疗。除安全性和耐受性外，该试验还将定期测量参与者与安慰剂治疗相比的平均每日疼痛评分的变化。遗传性神经病基金会（HNF）是第一个集中CMT患者的疼痛管理进行研究。HNF创始人兼首席执行官AllisonMoore在基金会的新闻稿中说：“我们很高兴为Helixmith提供我们的研究结果，并希望这将是第一个解决疼痛的疾病缓解疗法。”Helixmith的总部位于韩国首尔，但临床和开发机构位于美国加利福尼亚的圣地亚哥。该公司的许多临床试验都在美国进行，Helixmith也正在准备在美国进行CMT临床试验。本