肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2020/12/8 2:03:00
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“现代中药”的理念近年来并不陌生,通过系统的方法研究中医,在系统论指导下进行医学研究,并以高新技术创新改造传统中药产业,进而实现中药现代化。

天士力是中药现代化的佼佼者,其拳头产品复方丹参滴丸是全球首例完成美国FDA国际多中心随机双盲、大样本Ⅲ期临床试验的复方中药制剂。年底,天士力与法国知名网络药理学上市公司Pharnext共同创立了一家合资公司——天士力国际基因网络药物创新中心,专注于包括中药在内的复合药物的机理研究以及开发。

从单靶点到多靶点,从单成分到复合药物

经典药物研发模式以发现疾病单靶点,开发单分子药物为主,如今这种模式已越来越多地体现出局限性,药物研发成本日益高攀而成功率极低。科学家已经发现,基因与疾病之间的联系并不总那么简单,像阿兹海默症等复杂疾病并不只由单个基因突变导致,而是由多种因素相互作用综合影响导致。

因此,只有同时对多个靶点进行调控才能更有效地治疗复杂疾病。开发多靶点药物,筛选已有药物组合形成复合药物是最快捷的方法。要在已有药物的海量组合中筛选有效组合,必须对疾病的多个影响因素进行全面的分析。

网络药理学通过对疾病大量数据的分析挖掘,模拟影响疾病的多个分子之间的作用网络,可以指导我们找到调控疾病的一些关键节点从而筛选出相应的药物组合。Pharnext公司历经十年,开发PLEOTHERAPY复合药物筛选平台,通过网络药理学以及AI技术为疾病快速筛选复合药物,能极大缩短药物研发路径并减少成本。

Pharnext也是全球唯一一家以AI及网络药理学筛选复合药物并在临床Ⅲ期中体现出有效性的药企。Pharnext的复合药物研发思路与天士力创始人闫希*对药物研发的理念不谋而合,因此,天士力通过合资公司全球独家引进Pharnext研发技术,进行包括中药在内的复合药物的机理研究以及开发。

含有多种成分的中药是典型的多靶点复合药物,其药效通常经过时间考验,也是新药开发来源的宝库。中药现代化依托于对中药作用机理的明确阐释,而中药成分多样,极为复杂,要解释其成分的相互作用、作用机理并不容易。通过Pharnext的网络药理学技术平台,可以更好地分析中药多成分与对应疾病多靶点的对应关系,深层次地挖掘中药作用机理,为中药的科学化用药以及中药的国际化推广做出贡献。同时,中药成分也是复合药物组分筛选的宝贵来源。天士力国际基因网络药物创新中心的总经理王文佳告诉动脉网记者。

跨国复合团队协作研发

天士力与Pharnext除了在这个合资公司投入前沿技术及丰富研发资源之外,也整合双方最优秀的人才形成核心管理和科研团队。

其中天士力集团主席和创始人闫希*博士担任总裁,他是天士力拳头产品复方丹参滴丸的核心研发成员,在中药研发和企业管理有着超过25年的丰富经验。天士力集团执行主席闫凯境博士担任董事长,拥有计算机、金融以及中药的多重背景,是推进天士力资本化与国际化的领*人物。

Pharnext的联合创始人兼CEODanielCohen博士担任副董事长,他是现代遗传学与人类基因组学先驱,曾领导完成了第一张人类基因组物理图谱,也曾参与创办千禧制药(被武田以88亿美金收购)等多家研发机构。

总经理王文佳博士曾在Pharnext从事多年研发工作,具有基因组分析、生物信息以及网络药理学的研究背景。Pharnext的首席生物官SergueiNabirotchkin是遗传学与系统生物学专家,曾担任前俄罗斯莫斯科分子生物研究所、德国癌症研究中心(DKFZ)等著名研究机构研究负责人,目前担任天士力国际基因的首席科学家。

同时,专家委员会中还包括北大中西医结合学院院长韩晶岩教授等著名专家。团队包括来自巴黎十一大,协和等知名院校的具有丰富研发经验的研发人员,超过50%的成员具有博士学历。

星斗云——集网络药理学、AI与大数据为一体的复合药物研发平台

为更有效地推进研发,天士力国际基因将天士力的现代化中药研发平台与Pharnext的网络药理学研发平台以及多种数据库进行整合,并利用云计算和AI技术进行优化,形成全新的药物研发科研协作云平台——星斗云。

平台通过对生物大数据的整合与挖掘,利用网络药理学对疾病与药物进行深度分析,构建疾病与药物的作用网络,为科研人员快速提供关于疾病和药物的整合信息查询,辅助探索已知中药的作用机理,包括关键有效成分的鉴定和定位新的适应症,以及潜在小分子复合药物的组合。

星斗云平台覆盖25万人群的疾病基因组数据和超万中药系统药理学信息、和超过万小分子化合物成分及靶点数据的药理学信息,以及海量的文献数据、疾病数据等二十余个数据库,拥有专利保护的药物筛选流程以及多项基于自有软件著作权支持的分析平台,并由阿里云提供云平台技术支持。

与许多AI新药研发企业不同的是,天士力国际基因在辅助科学家们完成药物研发闭环的同时,还整合富有经验的生物学家团队的人工矫正以及自有药物研发实验平台的验证,进一步保证结果的准确性。

创新研发策略与管线

目前,天士力国际基因公司以代理复合药物和研发复合药物为主要商业模式。公司已获得Pharnext的创新复合药物——全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型的药物PXT在大中华的开发权。目前该药物已获得优先审评,准备开启临床Ⅲ期试验。

在复合药物研发上,公司聚焦于心脑血管以及肿瘤领域,可通过星斗云平台以及实验平台诠释中药机理以及开发基于已有药物的复合药物。目前公司已获得天士力委托,对其几款著名中药产品进行机理研究,也已启动针对心血管疾病的复合药物开发。

同时,在利用星斗云进行疾病与药物网络构建的过程中,可以发现新的疾病靶点与生物标记物,在通过实验验证后可与其他新药研发平台进行新化合物及伴随诊断的开发。

*封面图来源:f

曹弦

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