CMT研究基金会目前正在资助一个由AcuraStem领导的研究项目,该项目旨在为CMT2A生产有效的治疗方法。AcuraStem的科学家利用来自成年患者的干细胞,测试了数千种化合物促进CMT2A神经细胞存活的能力。这种方法被称为“药物筛选”,可以在短时间内产生用于进一步测试和开发的候选药物。
AcuraStem已经完成了由CMT研究基金会资助的三阶段项目的第二阶段。在第二阶段,研究人员确定了37种可以提高细胞存活率的化合物。第三阶段现在将对这些化合物进行更详细的研究,以帮助科学家评估最好的化合物。
令人振奋的是,他们在第二阶段确定的许多化合物已经被FDA或国际监管机构批准用于人类的医疗用途。这是令人兴奋的,因为所谓的“改变用途”的药物可能会更快地获得FDA的批准,并可供CMT患者使用。
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