CMT研究基金会目前正在资助塞浦路斯神经学和遗传学研究所的KleopasKleopa博士和他的团队领导的一个研究项目，研究降低PMP22水平的基因疗法，PMP22是导致CMT1A的基因。
虽然没有人可以确切地预测科学研究的结果--这些研究仍处于动物试验阶段--但降低PMP22水平可能会阻止携带CMT1A基因的人出现症状，甚至可能逆转CMT1A已经进展的人的一些神经损伤。
我们很高兴地宣布，KleopasKleopa博士和他的团队已经取得了巨大的进步。最近，他们已经证明，他们可以利用病*机制将基因疗法传递到外周神经细胞。病*载体不会导致疾病，但可以作为一种载体，将基因疗法传递给周围神经中受影响的细胞。
在使用CMT1A小鼠模型进行的一系列动物研究中，塞浦路斯的研究小组表明，这种疗法大大减少了周围神经中的PMP22蛋白，同时伴随着神经髓鞘形成和神经传导电脉冲能力的改善。最重要的是，这种疗法提高了小鼠的力量和协调性。
原文标题：CMTResearchFoundationProjectShowsProgressinaGeneTherapyApproachtoTreatCMT1A
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