ScholarRock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导抗体候选药物SRK-治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（ODD）。
SRK-是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myostatin）激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员，主要在骨骼肌细胞中表达，能够调节和分解肌肉质量，参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病，可导致发生肌肉萎缩症。SRK-通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能，从而可以使更多的肌肉生长。ScholarRock公司认为，SRK-有望成为首个能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向疗法，该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。
在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
ScholarRock公司总裁兼首席执行官NageshMahanthappa博士表示，我们非常高兴FDA授予SRK-治疗SMA的孤儿药资格，FDA的这一决定比我们预期的要早得多，这标志着公司先导产品开发的一个重要里程碑。我们计划在年第二季度推动SRK-进入首个人体I期临床研究。
原文出处：
ScholarRockGrantedOrphanDrugDesignationbytheFDAforSRK-fortheTreatmentofPatientswithSpinalMuscularAtrophy
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