前两年火爆全球的“冰桶挑战”让很多人认识了渐冻人症这个罕见病。渐冻人症实际上是肌萎缩侧索硬化症的一个通俗说法。因其特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力，身体如同被逐渐冻住一样，故被称为渐冻人症。
一项研究表明，通过向成年小鼠保护脊髓的组织注射矫正过的基因，将导致疾病的突变基因替换为正常基因来预防肌萎缩性侧索硬化症。
肌萎缩侧索硬化症，通常也被称为卢伽雷氏症，是一种经典运动神经元病。早期症状包括肌肉无力或僵硬，而且随着疾病发展，患者运动、语言、吞咽和最终的呼吸能力会迅速消失。
肌萎缩侧索硬化症在全世界范围内都有发生，没有种族、民族或社会经济方面的界限。不过，研究表明，退伍*人发病的可能性大约是未服役人员的两倍。
数据显示，我国肌萎缩侧索硬化症患者平均年龄约为53岁，低于国外患者。国外研究表明，肌萎缩侧索硬化症患者平均生存期为3.5年，而我国预计平均生存期89.4个月，明显优于国外患者。
这项技术可以纠正与肌萎缩性侧索硬化症遗传形式相关的基因，成功率达89%。不过，要将该基因传递到脊椎神经细胞是一个挑战。
由于脊髓中神经元细胞死亡，导致肌萎缩侧索硬化症患者肌肉萎缩或完全瘫痪。
大约90%的肌萎缩侧索硬化症不是遗传性的。更有可能的是，被诊断的患者是他或她家族中唯一罹患该病的人，被称为“散发性肌萎缩侧索硬化症”。另外10%的病例被认为是“家族性肌萎缩侧索硬化症”，一种被称为SOD1的蛋白质至少有余种变异造成了肌萎缩侧索硬化症发作。
针对家族性或更常见的散发性肌萎缩侧索硬化症，目前还没有的有效治疗方法，两者在出现症状后的平均生存期为3-5年。
美国加州大学圣地亚哥分校研究人员将一种能使SOD1基因沉寂的化合物插入病*中，再将这种病*注射到成年老鼠的脊髓，使这些老鼠具有类似肌萎缩侧索硬化症的遗传性。
研究人员运用基因治疗方法干扰成年小鼠中错误的SOD1基因功能。结果显示，用这种方法可以延缓疾病的发展，能够使小鼠活的时间更长。
即使在13个月后，接受治疗的老鼠仍然和健康老鼠一样到处跑，而且它们的四肢仍然很强壮。研究人员称，接受治疗老鼠的肌肉仍在接收来自大脑的信号，这表明它们的神经元完好无损。
试验结束后，研究人员检查了这些老鼠的肌肉组织。在未接受治疗的老鼠身上，他们发现运动神经元有很大的缺口，而接受治疗的老鼠，神经元像在健康老鼠中一样通行无阻。
研究人员说，未经治疗的老鼠缺乏神经元是广泛存在的错误折叠蛋白质造成的。在接受治疗的老鼠中，这些错误折叠的蛋白质在上脊椎和下脊椎分别减少了50%和80%。
结果表明，这种直接注射在脊髓上方的药物可以影响老鼠整个脊柱的神经细胞，研究人员还计划在灵长类动物身上进行这种基因疗法的试验。
如果他们进展顺利，最终能够为人类找到一种治疗方法。这可能会导致更多的人使用基因筛查，以查明在遗传上是否患有肌萎缩侧索硬化症风险，然后在症状出现之前对这种疾病进行预防。
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