risdiplam
CAS:-65-5
开发公司：Genentech
适应症：脊髓性肌萎缩症(SMA)
靶点：SMN2
上市时间：年8月7日日本上市，年4月24日，国家药品监督管理局正式受理治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物risdiplam的上市许可申请。年12月19日-瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予risdiplam(RG)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的优先药物资格(PRIME)。
制剂规格：口服液，0.75MG/ML
临床
在名为FIREFISH的临床试验中，1型SMA患者接受了不同剂量的risdiplam的治疗。试验的第1部分为剂量递增研究，而在试验的第2部分，患者接受预期治疗剂量的risdiplam的治疗。第2部分的试验结果表明，在接受治疗12个月后，17名接受治疗的患者中，7名婴儿（41.2%）能够独立坐起超过5秒钟，9名婴儿（52.9%）能够保持头部正直，1名婴儿（5.9%）达到能够站立的运动能力里程碑。
在SUNFISH临床试验中，年龄在2-25岁之间的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治疗。这项试验也分为两个部分，第1部分为剂量递增研究。经过12个月的治疗，患者SMN蛋白表达水平平均提高了1倍以上。使用MFM32量表对参加第1部分研究的患者运动能力的评估表明，58%患者的MFM32评分与基线相比提高了至少3个点。
原研路线
Ref:US
化合物专利
WO，申请人ROCHE，申请日年5月11日。同族CN(B)，授权时间年10月15日。
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