北京哪家白癜风医院比较专业 http://pf.39.net/bdfyy/tslf/近日，罗氏制药旗下的基因制药公司Genentech宣布，美国FDA批准了Evrysdi上市，用于治疗年龄为2个月以上的婴幼儿和成人脊髓性肌萎缩症患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款口服的液体制剂，也是唯一一款可以在家服用的疗法。据悉，FDA对Evrysdi的批准是基于两项临床研究。这两项研究代号分别为FIREFISH研究和SUNFISH研究，其中FIREFISH研究入组了2~7个月婴儿脊髓性肌萎缩患者，而SUNFISH研究则针对2~25岁的晚发型脊髓性肌萎缩患者。FIREFISH研究结果显示，在每天给药一次的2~7个月婴儿脊髓性肌萎缩患者中，约41%的患者可以在无辅助的情况下维持坐姿5秒以上，对于脊髓性肌萎缩患者来说，这是极其不易见到的治疗史上的里程碑。而在SUNFISH研究中，结果同时证实了可靠的有效性，名服用Evrysdi药物2~25岁的患者，与安慰剂相比，一年后运动功能测试总分/基线平均增加了1.36分，而服用安慰剂患者的得分不增反降，下降了0.19分。在安全性方面，Evrysdi最常见不良反应包括发烧、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节疼痛和尿路感染。脊髓性肌萎缩症是一种严重的进行性神经肌肉疾病，是由常染色体隐性突变带来的遗传病，在临床中并不少见，往往会被误诊为脑瘫。脊髓性肌萎缩症存在致命性，会影响肌肉的力量和运动，由于患者失去控制运动的下运动神经元，因此会导致肌无力和肌肉消耗。曾几何时，脊髓性肌萎缩症的治疗只能通过注射方式来治疗，且费用高昂，在国内一只进口的脊髓性肌萎缩症治疗药如诺西那生钠注射液常常被炒到几十万，价格翻了上百倍。Evrysdi的上市为脊髓性肌萎缩症带来了变革，它将注射方式改为口服，在治疗方式上更加简便，而且还可以居家给药，医院间的辛苦。除此之外，在治疗脊髓性肌萎缩症上，Evrysdi有两大优势：一是Evrysdi的价格更低，与之前注射给药的同类产品相比，Evrysdi的价格仅为其的1/4或者1/2，大大减轻了患者的医疗负担。二是Evrysdi可以在家口服，避免了同类产品鞘内注射或者输液给患者造成的不便利和疼痛感，在家口服给药无论是在时间上还是在给药方式上，极大提升了给药便利性。据悉，除了美国FDA外，罗氏Genentech公司还向包括中国在内的其他国家提交了上市申请，其中最近的是欧洲药品管理局EMA的申请。参考资料：