「本文来源：西安日报」
“以前这个药太贵了，孩子住在重症监护室就已经很贵了，真的用不起。现在终于看到了希望。”1月4日下午，西安市一位1岁多的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿康康（化名）在西安医院顺利注射基因修正药物诺西那生钠后，患儿母亲喜极而泣。
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/到1/，目前约有患者3万多名。
据了解，诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。年进入中国市场时，每针价格近70万元，其昂贵的价格让大多数患者家属难以承受。去年同期，经企业自主调价降到55万元，但依然让众多家庭无力承受。去年9月，我市一名脊髓性肌萎缩症患儿住院使用诺西那生钠注射液治疗，四天花费55万元，还一度引发社会热议，让医生受到不少“不明真相”网友的非议。
脊髓性肌萎缩症若不积极治疗，将会出现多系统功能损害，最终导致呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。康康自出生后7个月就发现全身肌肉乏力，松软，逐渐加重，目前四肢不能做任何活动，就连呼吸也变得费力。23天前康康因为严重的肺部感染入院治疗，一直住在重症监护室，气管插管，呼吸机辅助呼吸。因为基础病的存在，还不能脱离呼吸机，连咳痰的力气都没有。诺西那生钠注射液是用于治疗该病的特效药，此前价格极高。治疗周期内，前两个月要打4针，之后每4个月要打一针，这样的“天价药”对于普通家庭来说，无疑是天文数字。
经过国家医保目录药品谈判，年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受