1月1日，山东枣庄4岁男孩在枣庄市妇幼保健院接受SMA靶向药注射。这一天是SMA靶向治疗药物正式执行医保药品目录的首日，这名男孩也成为SMA靶向药纳入医保后全国首例注射者。北京青年报记者了解到，元旦当日，各地医疗机构医护人员放弃假期的休息时间，为SMA患者加班施治，近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者接受了诺西那生钠治疗。
根据临床治疗需要，山东枣庄的这名男孩首年需注射6针SMA靶向药——诺西那生钠注射液，此后每年注射3针。而在进入中国之初，该药曾经价格为近70万元一针，高昂的价格让很多家境普通的患者难以承受。
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。作为首批被列入罕见病名录的疾病，它是目前认为导致婴幼儿死亡的最主要的神经性遗传疾病，60%的患儿活不过2岁，主要的致死原因是呼吸衰竭。而中国大概预计有2.5万到3万个SMA患者。
作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，渤健生物的诺西那生钠注射液给患者带了希望的同时，也带来了巨大的经济压力。当年以69.7万元/针的价格进入中国市场的该药，首年要打6针，并且要终生用药。就算有了企业的送药政策，该药刚进入中国时，首年的治疗费也高达万元。而随着其他SAM治疗药物在中国获批等因素，年该药费用降价至55万元一年，但也不是每个家庭都能承担这笔巨款。
北京青年报记者了解到，年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针。在这场长达一个半小时、双方历经八场周旋的谈判中，国家医保局谈判代表张劲妮一句“每一个小群体都不该被放弃”不仅让众多网友泪目，也让药企代表看到了国家坚定为民谋福利的决心。
据枣庄市市中区医疗保障局党组成员、副局长毛帅介绍，国家医保目录执行后，在枣庄市现行的医保政策下，经过“基本医保+大病保险+医疗救助+枣惠保”的多重报销后，脊髓性肌萎缩症的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者的家庭看到了希望的曙光。
山东枣庄的这名男孩并不是唯一的受益者。据渤健生物官方