年1月25日中午12时30分，2岁的脊髓性肌萎缩症患儿朵朵在甘肃省妇幼保健院儿童急救中心一部顺利注射了诺西那生钠注射液，经过近两日来的观察，情况平稳，无不良反应。这是昔日近70万一针的“天价药”诺西那生钠注射液进入医保目录后，甘肃首位使用该药治疗的患儿。
患儿朵朵出生42天后新生儿体检时被医护人员发现四肢无力、反应低下，进行全面检查及基因诊断后被确诊为先天性脊髓性肌萎缩症Ⅰ型，先后多次因肺炎住院治疗。由于反复出现了呼吸困难的症状，不得不在家通过长期应用呼吸机辅助治疗。
年11月11日，在国家医保目录药品谈判现场，谈判代表的“灵魂砍价”让诺西那生钠注射液价格最终降到了每针3.3万元。这个好消息让朵朵一家重新燃起了希望。年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地，1月21日，他们接到甘肃省妇幼保健院打来的电话，得知孩子可以马上进行治疗。
甘肃省妇幼保健院儿童急救中心一部主任徐瑞峰表示，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。诺西那生钠是全球首个SMA精准靶向治疗药物，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，改善患儿的运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。（总台记者焦健）