70万一针的罕见病特效药，第一年要注射6针，之后需终生用药，每年注射3针。这样一笔天文数字的治疗开销，有多少家庭负担得起？如果你看过去年那段在网络上爆火的“国家医保谈判代表灵魂砍价”视频，就知道有多少人在为这些“罕见病”患者争取“生”的机会。
年1月1日，新版的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》开始正式落地，共计新增74种药品，精准补齐肿瘤、慢性病、罕见病、妇女儿童等用药需求。年12月，经历两轮9次谈判，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的进口药——诺西那生钠注射液，从曾经70万元一针的“天价”最终降到3.3万元一针，并进入新版医保目录，为罕见病患者群体燃起新的希望。
滨医附院儿童神经内科护士长展示治疗SMA的“天价特效药”
1月5日上午10点，在滨医附院儿童神经内科，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的8岁患儿诺诺，正在进行SMA靶向治疗药物诺西那生钠注射，这也是罕见病“天价特效药”降价后，鲁北地区首例受益的注射者。
脊髓性肌肉萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。诺诺经滨医附院诊断，为相对较轻的3型。在接受注射后，经过一天的观察期，1月6日下午就能出院。
鲁北地区首例受益的患者、8岁女孩诺诺正在接受注射
滨医附院医疗保险处处长石斗飞告诉记者，经过基本医疗保险、大病保险等多重报销后，患者家庭的这次的自付费用约为元。如果有其他商业保险，报销额度还会进一步提高。元，看似是一笔不小的花销。但如果放在一个多月前，仅仅这一次治疗的费用，就会让大多数家庭无力承担。在获知药品降价后，滨医附院作为省级区域医疗中心，主动落实国家医保政策，为鲁北地区患儿早日享受政策待遇积极努力，医保处、医务处、药学部为药品使用提供保障，儿童神经科医护团队做好了技术准备。
“使用该特效药后，会保持患者当前的现状、避免病情继续恶化。同时配合其他治疗，争取让患者身体状况有所进步。”滨医附院儿童神经科主任朱淑霞说，“在过去半个多月的时间里，陆续有13名患者打电话预约用药了。他们说，原先根本用不起，现在能负担起了，也会尽力试一试。”