天目新闻记者尉洁婷通讯员祝姚玲
今天上午，国家医疗保障局召开新闻发布会公布年国家医保药品目录调整结果。共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。年国家医保药品目录内药品总数种，将于年1月1日执行。
这其中最吸睛的莫过于7种高值罕见病用药通过国家谈判进入医保目录而且降幅惊人。
根据央视新闻报道显示，其中一款治疗罕见病SMA（脊髓性肌萎缩症）的诺西那生钠注射液，从70万一针降到3.3万元一针。
这已经不是“跳水价”，已经可以说是“潜水价”了。
图片来源视觉中国
“潜水价”带来的“蝴蝶效应”
有药用、用得起、用得好
SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种常染色体隐性遗传病，发病率约为1/~1/，但人群中每50人就有一人携带该致病基因。
发病后由于脊髓前角运动神经元退行性病变而导致患儿躯体、四肢肌肉逐渐萎缩并丧失运动功能，更会伴随呼吸、吞咽障碍、骨骼变形、营养不良等多系统损害，SMA也因此成为婴幼儿最常见的致死性疾病之一，严重者甚至无法活到两岁。
年5月，国家卫健委、国家药监局等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，收录了第一批个罕见病，为罕见病的诊断、治疗、保障等提供了官方的背书。
浙江大医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队（SMA-MDT）组长，同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗告诉天目新闻记者，SMA作为罕见病中的常见病，它的诊疗发展，每一步都体现了罕见病治疗的历程。
年，美国渤健公司研发出了针对SMA的注射用药诺西那生钠注射液。作为首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，以精准设计的反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元——通俗来说，注射液可以补充患儿缺乏的SMN蛋白。
年2月，在国家《第一批罕见病目录》的推动下，诺西那生钠注射液作为被鼓励的罕见病创新药物进入政策快车道，在国内上市——至此，中国的SMA患者终于有了可以治病救命的药，关于SMA的诊治在全国有了更大的发展。
年11月，年国家医保目录首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠注射液也在其列，降价幅度堪称“潜水价”。
“上午消息一出来，电话都接不过来了。”毛姗姗作为国内诊治SMA的权威专家，在她看来，这次国家医保谈判的结果出来，不仅是价格让更多人用得起，还会改变现在的治疗格局进而影响药物的研发。
SMA在国际上有三种治疗方式，除了诺西那生钠注射液的修正治疗外，还有未在国内批准的诺华的基因替代疗法Zolgensma和今年刚在国内上市的罗氏研发的利司扑兰口服溶液。
渤健的诺西那生钠注射液，在第一年需要注射6针，之后每4个月注射一针，国家医保谈判之前的最高价格是70万元一针；
诺华的基因疗法通过基因剪辑的方式治疗SMA，但价格高达.5万美元；
罗氏的利司扑兰口服溶液年在国内上市，根据患者的体重服用，60mg/瓶的零售价为6.38万元。
从70万元一针到3.3万元一针，诺西那生钠注射液的“潜水价”看似肉疼但也为自己打开了不一样的局面。
“中国的SMA患者起码有3万。”作为一个注重科研型的临床医生，毛姗姗告诉天目新闻记者，降价后的诺西那生钠注射液带来的不仅是医疗费用的降低，还有更多“中国数据”的积累前景。
年7月，浙江省卫健委成立了10个罕见病诊疗专家组，对罕见病的发现、诊疗、管理都进行了相应的规定。
半年来，浙江省SMA诊疗协作组持续推进覆盖全省的SMA诊治工作——从早期识别、精准诊治到全病程管理，都给与了基层医疗机构规范化培训。与此同时浙大儿院的SMA-MDT团队一直坚持精心呵护管理着所有接诊患儿。
“这个时候我们要做的事情就是把MDT团队建设得更好，为将来越来越多用得上药的SMA患者提供最精准最全面的多学科医疗资源。”
药物降价，加上规范化全程管理，更有全社会的支持，中国人的健康一定可以得到更多保障。
罕见病国家医保谈判背后的新局面
人本、创新和走得通的“闭环”
谢俊明，医院主任医师，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员，他不仅是临床医生，也有着有多年从事罕见病防治工作的“热心人”
他告诉天目新闻记者，罕见病用药有2个困境：极低值罕见病用药无人生产供不上，高值罕见病用药用不起。而实际上根据国家发布的《第一批罕见病目录》，其实很多罕见病的基本治疗是有保障的，高值罕见病用药纳入医保如今又有了突破。
“近5年来，关于罕见病的诊疗高频出现，体现的是党和国家的重视。”谢俊明表示，曾经在我国的贫困人口中，有一半以上是因病返贫、因病致贫，而罕见病又是其中的重要因素。
“罕见病相对其他慢性病是不可控的。”因此对于人们来说，该类疾病带来的冲击更大。
在全面建成小康社会实现全面脱贫之后，对罕见病的重视也不会减轻。
“这次的罕见病国家医保谈判，政府体现了大智慧。”高值罕见病用药如何进医保，这其中的博弈不言而喻，难的不是进医保，难的是如何让利益各方都能有可接受的方案。
在本次医保谈判中有2款药物谈判成功的武田中国总裁单国洪表示：“非常感谢中国政府为提升创新药物的可及性和可负担性所作出的不懈努力。此次医保目录调整纳入了更多罕见病领域的创新药物，体现了国家对于广大罕见病患者及其家庭的高度