脊髓性肌萎缩症(SMA),属于一种婴幼儿时期发病的常染色体隐性遗传病。大约每50人里就有1人携带此基因,但这些携带者并没有症状。年全球第一款治疗药物(诺西那生钠注射液)国内上市,因没纳入医保1针就需要70万人民币。
患儿刘心妤出生2个月后,确诊脊髓性肌萎缩症,心妤的爸爸称:女儿现在是没有吞咽功能的,需要24小时有人轮流护理,不停地给她吸痰,每隔2个小时给她翻身,救命药的出现为这个家庭带来了希望,却需要70万一针。
家属说:女儿虽然不会说话,但大大的眼睛里透露出的是渴望活着的信息,70万已经足够在老家买一套房子,但一家人并不想放弃,在花了4个月时间后,艰难筹备了第一针的费用。
在通过初步治疗后有了明显的效果,挠她的脚心时,她可以动了,暂时没有感觉肌肉退化。但令人发愁的是后续还需要更多的70万。
面对天价的救命药,患儿家属表示:坚持很难,放弃更难,天价救命药,打还是不打?