来源：南早网
CAN一期试验结果显示通过完全持续的阻断补体活性，实现快速有效的C5抑制
这一数据在年欧洲血液学协会大会和第14届补体疗法年度国际会议上公布
CAN在中国正在开展治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的Ib/II期研究
具有治疗其他补体介导疾病的可能性
北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码".HK"），是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布成立补体疾病科学咨询委员会，该委员会由行业内杰出的学术专家组成，将为北海康成提供CAN未来全球发展建议。北海康成正在开发的CAN是一种靶向C5补体的新型长效单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和其他补体介导的疾病。CAN目前正在中国进行Ib/II期PNH临床试验。科学咨询委员会将就CAN临床开发计划提供指导，并探索CAN在其他适应症中的可能性。
科学咨询委员会成员包括：
AnthonyAmato，MD，医院神经科特聘主席、医院神经肌肉病科和临床神经生理学实验室主任以及哈佛医学院神经病学教授。Dr.Amato的临床研究方向包括神经肌肉接头疾病、各种肌病、肌萎缩侧索硬化和外周神经类疾病。
RobertColvin，MD，医院首席名誉病理学家，哈佛医学院病理学科BenjaminCastleman特聘教授。Dr.Colvin的研究方向包括急性和慢性抗体介导性器官排斥反应、长期器官移植后的慢性动脉病以及肾脏疾病的免疫发病机制。
JeanFrancis，MD，波士顿医疗中心和波士顿大学医学院肾脏移植项目医学总监，波士顿医疗中心和医院联合胰腺移植项目医学总监，波士顿大学医学院医学副教授。除器官移植外，Dr.Francis的临床研究方向还包括血栓性微血管病。
RichardPolisson，MD，MHSc，临床开发顾问和ArtaxBiopharma的前首席医疗官。此前，Dr.Polisson是Sanofi-Genzyme研发中心的高级副总裁和转化医学负责人，医院关节炎部门临床总监和Mallinckrodt临床研究部门科学咨询委员会主席，哈佛医学院医学副教授。Dr.Polisson的临床研究方向包括风湿病、自身免疫性疾病和免疫性疾病以及罕见病的药物开发。
SushrutWaikar，MD，MPH，波士顿医疗中心肾内科主任和波士顿大学医学院医学科NormanG.Levinsky教授，原医院肾内科ConstantineL.Hampers，MD特聘主席。Dr.Waikar的研究方向包括急性肾损伤和慢性肾脏疾病的诊断和治疗、肾脏病理和纤维化生物标志物的鉴定以及提高血液透析和血液滤过的安全性。
BrianWeinshenker，MD，弗吉尼亚大学神经病学教授，原梅奥医学中心神经病学教授。Dr.Weinshenker的临床研究方向包括中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病的诊断和治疗，包括暴发性脱髓鞘、视神经脊髓炎和多发性硬化。
在健康受试者中进行的单次给药剂量递增研究的一期试验结果已于6月9日-12日在奥地利维也纳举行的年欧洲血液学协会（EHA）大会和6月17日-22日在希腊罗得岛举行的第14届补体疗法年度国际会议上公布。在给药后24小时内，CAN在两种游离C5补体（CAN的靶点）和CH50（血清溶血活性测量值）中实现了快速、剂量依赖性降低。CAN的两个最高剂量组（8和12mg/kg）的所有受试者均显示游离C5减少；99％和CH％抑制。后者表明末端补体活性完全阻断，并持续长达4周，CAN耐受和安全性良好。在健康受试者中，CAN的半衰期为31天，表明患者可延长给药间隔。CAN目前正在中国PNH受试者中开展Ib/II期临床试验。基于其作用机制，北海康成认为CAN有望治疗多种补体介导的疾病。
"针对补体介导疾病开展的CAN项目今年取得了重大进展首次在两个重大科学会议上公开展示了一期临床试验结果，并宣布成立了CAN科学咨询委员会"，北海康成首席战略官、代理首席医学官、补体科学咨询委员会主席GerryCox（MD、PhD）表示，"基于令人鼓舞的一期试验结果，我们于年3月在中国PNH患者中启动了CAN的Ib/II期研究。如今，我们组建了一个杰出的CAN科学咨询委员会，委员会成员在不同疾病领域具有丰富的临床经验。在这些领域中，C5激活是已知或认为可发挥重要作用，其中抗C5治疗可能是有益的。我们目前对CAN治疗潜力的了解尚处于初期阶段，委员会成员将帮助我们考虑接下来研究的疾病的优先次序。"
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码.HK）是一家全球化的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。北海康成将外部合作与内部研究相结合，以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、UMassChan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。
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