“我们不希望套路”、
“患者的负担水平是我们要重要考虑的”、
“你们要做更大的努力”、
“在千位数上，还要做不小的努力”、
“再努力一下”、
“那么确认尽最大努力了？”
........
近日，医保谈判的视频连上热搜，这是国家医保谈判代表们与药企代表之间的一场“灵魂砍价”。医保方的谈判姐姐，语气温柔而又坚定，他们付出的每一份努力，都能深切地感受到国家为老百姓争取实惠价格、让每一位患者看得起病的决心！
上图中谈判的是：诺西那生钠注射液，这款药物用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），是全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。这曾是一款70万一支的天价药，我国许多SMA患儿因负担不起昂贵的费用被挡住了救治的道路。
经过双方90分钟的谈判、8次报价，最终以左右的价格敲定。药企谈判代表表示：快掉眼泪了。医保方谈判代表说出了令无数人暖心的话：每一个小群体都不应该被放弃！
关于脊髓性肌萎缩症（SMA），网络上有位叫“小鱼儿妈妈”的母亲，讲述了自己的宝宝从发现异常到确诊为“SMA”疾病后，经历了恐慌、迷茫、绝望到如今的坚强面对的心路历程。在“SMA之家”、“美儿SMA关爱中心”等公益组织的网站上，我们也能看到许许多多的家庭与SMA做斗争的故事，其中的辛酸、痛苦和挣扎不言而喻。
那么SMA是什么？为什么会患该病？我们应该如何避免？SMA如何治疗？今天，小编带您了解下这一并不少见的“罕见病”~
认识脊髓性肌萎缩症（SMA）
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。我们从以下几个方面来认识SMA：
1、SMA是由基因缺陷导致的隐形遗传病；
2、大多在6~18个月之间发病，是2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手；
3、表现为以四肢近端为主的进行性肌萎缩无力，随着疾病的进展，可能会累及呼吸、消化、骨骼等多系统，逐渐丧失各种运动功能，最终导致呼吸衰竭甚至死亡；
4、SMA的认知功能、感官系统不受影响；
5、SMA的发生没有男女和种族的差异，新生儿的发病率为1/~1/，据估算，中国大约有3~5万名SMA患者；
6、SMA的致病基因携带者，平均每40人中就有一个人携带，携带者不发病，但可将突变的基因遗传给下一代；
7、如果父母双方均为携带者，那么每次出生的孩子都有25%的概率会患SMA；
SMA的分型：
不同的SMA患者，临床表现的差异比较大。发病年龄可以从胎儿期（出生前）就开始，也可能在成年后才发病。根据发病年龄、病情进展程度，可将SMA分为4个类型：
I型：婴儿型，也叫Werdnig-Hoffmann病，约占45%，最严重。出生6个月内就发病，进展迅速，不能独坐，大多活不过2岁，多数患儿最终因呼吸衰竭而死亡；
II型：中间型，也称作Dubowitz病，约占30%~40%。起病于6~18个月，病情进展较I型慢。患儿可独坐，但比正常同龄儿要晚。患儿不能独自站立或者独自走路。随着病情的进展，患儿逐渐在儿童期丧失独坐的能力，多数可以活到成年；
III型：青少年型，也称Kugelberg-Welander病，约占20%。患儿大多于18个月发病，早期运动功能正常，可独走。随着发病后病情进展，患者逐渐丧失行走的能力，依赖于轮椅。患者的寿命不受影响或者稍有下降；
IV型：成人型，多在30～60岁发病，病情进展缓慢，寿命不受影响。
SMA的治疗
根据《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》通知，正式将治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液纳入国家医保，年1月1日起正式开始执行。
这就是文章前面提到的医保代表方的“灵魂砍价”，其中的药物就是诺西那生钠注射液，他们遵守着“每一个小群体都不应该被放弃”、“减轻患者的经济负担”的精神，解决了SMA患者看不起病的难题，极大地减轻了他们的经济负担，给无数个家庭带来希望！
本文由蓝生脑医原创，欢迎