年，一项名为“冰桶挑战”的活动，把渐冻症带入了大众视野。而今年三月，著名美国物理学家霍金也因该病，与渐冻症顽强斗争多年后不幸离世。渐冻症学名肌萎缩侧索硬化症，是一种神经系统罕见病，也是世界卫生组织开列的五大绝症之一，与癌症和艾滋病齐名。据最新估算，我国约有10万左右渐冻症患者，其中以40~60岁中老年人最为多见，男性发病率高出女性1.5~2倍。该疾病病因至今不明。20％病例可能与遗传及基因缺陷有关，此外，炎症感染、免疫、外伤、微量元素缺乏等，皆为危险因素。总体来说，目前医疗手段不能预测是否能够罹患该病。一旦患上此病，患者运动系统便会被“侵蚀”，包括上运动神经元和下运动神经元，逐渐出现并加重肌无力、肌萎缩、吞咽困难、喝水呛咳以及说话不清，并伴有肌肉跳动等症状。更为残酷的是，患者感觉神经不会遭受破坏，也就是说，他们要在意识清醒状态下，承受身体被禁锢的无力感。药物治疗进展缓慢截至目前，FDA仅批准了两款渐冻症治疗药物。利鲁唑年，FDA批准赛诺菲安万特公司药物利鲁唑上市。该药物于年在中国上市，并于年被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年版）》。这是第一个获FDA和欧盟批准用于治疗渐冻症的药物，它能够改善病人生存状态，但却无法阻止病情发展。依达拉奉年，FDA批准日本田边三菱制药旗下药物依达拉奉上市。这是继利鲁唑之后，FDA22年来批准的首款渐冻症新疗法，它能够有效控制早期渐冻症患者症状进展。此外，我国在该疾病药物开发方面也投入了大量精力。今年3月11日，石药集团宣布，其开发药物丁苯酞已获得FDA颁发的治疗渐冻症孤儿药资格认定。然而，这些药物虽然能缓解疾病，却无法带来更多进展。干细胞疗法带来新希望近年来，随着干细胞研究不断深入，渐冻症似乎迎来了治疗新契机。NurOwn年，美国头脑风暴细胞治疗公司宣布，其开发的胚胎干细胞疗法NurOwn治疗渐冻症获得了FDA快速通道认定。根据其年公布的I、II期临床试验结果，患者接受治疗后6个月，87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分以及最大肺活量得到改善。目前，该疗法III期临床试验正在进行中，预计将于年7月底完成。基于临床试验中展现出的积极性，其有望成为全球首个上市的渐冻症干细胞疗法。AstroRx今年10月8日，以色列生物制药公司Kadimastem宣布，其胚胎干细胞疗法AstroRx临床研究项目已完成5例患者招募，并且已有1名患者成功完成了试验性胚胎干细胞移植手术。这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者，也是该疗法临床开发的重要里程碑。未来，该团队将招募21名患者以证实该疗法安全性和有效性，整个项目预计在年8月份完成。逝者已矣，但人类与疾病的斗争仍在继续，相信随着医学不断进步，未来渐冻症治疗必会迎来新格局。扫码