叮当快药完成6亿元融资，多支国家队基金入局
3月27日，医药新零售企业叮当快药宣布完成6亿元人民币新一轮融资。本轮融资由招银国际资本、中金资本旗下中金智德平台管理基金、国药中金、软银中国资本共同投资，华兴资本担任本次融资的独家财务顾问。该笔融资将主要用于夯实叮当快药现有业务，同时进行创新业务的拓展方面。
叮当快药是一家医药新零售企业，通过自营叮当智慧药房、自建专业药品配送团队，创立“药厂直供、网订店送、网订店取”模式，为全国大型城市提供核心区域7*24小时营业、1分钟找到医生、28分钟送药到家服务，解决消费者用药时“急”、“懒”、“夜”、“专”、“私”五大痛点。
叮当快药先后与美国葛兰素史克、德国拜耳、日本小林制药等余家国内外知名制药企业联合打造“FSC(FactoryServiceCustomer)药企联盟”，强化供应链优势。自年成立以来，叮当快药为数千万消费者提供极致健康服务。
据了解，叮当快药全国已有数百家自营门店，依托互联网电子围栏技术，已实现北京、上海、广州、深圳、成都、郑州、杭州、天津等城市的全城覆盖。本轮融资后，叮当快药将进一步加密现有城市的叮当智慧药房网点布局，并将陆续开拓全国各中心城市，更好的服务消费者。
叮当快药创始人兼董事长杨文龙表示，在守护消费者健康的多个日日夜夜里，叮当为消费者提供了万次的到家服务。今天的叮当不止于快，更精于专，不仅送药快、服务好，更有专业的在线医生、药师和专业配送团队为消费者提供24小时、28分钟到家服务；年叮当快药还将借助AI技术与医药新零售相结合，面向消费者提供更加个性化、智能化的精准健康服务。
来源：动脉网
曾自主研发埃博拉病毒疫苗，康希诺生物今日港股上市
3月28日，康希诺在香港联交所主板正式上市，每股H股作价在21港元至每股22港元，发售所得总集资额最高可至12.59亿港元。里昂证券和摩根士丹利是本次发行的联席承销商。
康希诺生物成立于年，因研发我国首个埃博拉病毒病疫苗而闻名。这起IPO，意味着康希诺生物作为“港股第一疫苗股”正式登陆资本市场。该公司的主要业务是基于多糖蛋白结合技术、合成生物疫苗技术等五大核心技术平台，建立可用于预防肺炎、结核病、埃博拉病毒病、脑膜炎、百白破、宫颈癌等一系列疾病的高端疫苗产品研发线。
招股书披露，中国是全球最大的人用疫苗潜在需求市场，年人均疫苗支出仅为2.9美元，不足美国的6%。人用疫苗市场未来在规模和疫苗产品质量上都有巨大发展空间。中国人用疫苗市场规模预计将在年达到人民币亿元，年至年复合年增长率为11.2%，其中私人疫苗市场从年到年复合年增长率为12.3%，私人市场占比达到90%以上。
其中，中国百白破疫苗市场预计将于未来十年快速扩大，销售收入将由年的19亿元增至年的82亿元，年均复合增长率为12.2%。同时中国的肺炎球菌疫苗市场为私人疫苗市场，预计在年到年间将按年均复合增长率18.8%增加至年的亿元。
该公司创始人和管理运营团队均为疫苗行业的资深人士，联合创始人之一宇学峰博士曾任赛诺菲巴斯德全球细菌疫苗开发总监。去年5月，前阿斯利康全球生物制药高级副总裁巢守柏博士也正式加盟康希诺生物股份公司，担任首席运营官（COO）。
宇学峰博士近日在接受对外采访时表示：未来康希诺生物计划推进临近商业化疫苗产品的开发和商业化，推动其他在研疫苗产品线的开发，建立并巩固商业化基础设施，以及通过全球合作及收购机会巩固优势。募集资金将主要用于支持两款新型流脑疫苗产品商业化和其他在研疫苗产品研发及商业化。
来源：动脉网
MeissaVaccines完成万美元种子轮融资，推进呼吸道合胞病毒疫苗临床试验
美国当地时间3月27日，总部位于加利福尼亚州旧金山的MeissaVaccines宣布完成万美元的种子轮融资，融资所得将用于进一步开发呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，并将其推进到临床试验。本轮融资由众多未公开的个人投资者参与。
值得一提的是，在本次种子轮融资前，MeissaVaccines受到了美国国立卫生研究院（NIH）的小企业创新研究资金（SBIR）资助，鼓励MeissaVaccines继续进行疫苗研发。
据悉，MeissaVaccines已为RSV疫苗进入临床试验做了充分准备，已经完成了FDApre-IND会议，并已制作好临床试验材料。此外，MeissaVaccines还招募了两名行业资深人士KennethKelley和WilliamDaly，并加入公司的董事会。
MeissaVaccines是一家疫苗研发公司，应用合成生物和反向遗传学专有技术（该技术由埃默里大学独家授权），开发安全有效的活疫苗，这些疫苗比天然病原体更具免疫原性。MeissaVaccines由MartyMoore博士和疫苗生产专家RoderickTang博士于年共同创立。
MeissaVaccines正在研发呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，采用合成生物学和反向遗传学技术，让密码子去优化和构象关键抗原来重组RSV基因。目前，该公司RSV疫苗的首选临床候选药物是MV--，它在人体气道细胞中是低毒性的，能够在特定时间里高效中和体内的粘膜抗体。
来源：动脉网
ATAILifeSciences完成万美元B轮融资，研发抵抗性抑郁症新型药物
年3月27日，美国生物医药公司ATAILifeSciences宣布完成了万美元的B轮融资。本轮融资由SubversiveCapital领投，ApeironInvestmentGroup和BailCapital跟投。新筹集的资金将用于进一步完善ATAILifeSciences的技术平台，开发新药物。
自年成立以来，ATAILifeSciences已累计筹集了超过万美元的资金，去年10月3日完成万美元的A轮融资。
ATAILifeSciences由ChristianAngermayer、LarsWilde和FlorianBrand博士共同创立，在柏林、伦敦和纽约都设有办事处，公司愿景是治愈患者的精神类疾病，使患者过上更健康、更幸福的生活。该公司基于大数据平台进行药物研发，利用专业人才、财务资源和技术，加快精神疾病类药物进入早期临床试验。
ATAILifeSciences目前的主要目标是为全球超过3亿抑郁症患者提供解决方案。年1月，该公司收购了PerceptionNeuroscience，这家公司目前正在开发用于精神类疾病的arketamine疗法。ATAILifeSciences也是CompassPathways的最大投资者，该公司正在开发用于治疗抵抗性抑郁症的psilocybin疗法，并且已获得FDA的认证批准。除了研发药物外，ATAILifeSciences还Innoplexus合作，该公司为大型制药和生物技术公司提供大数据和人工智能解决方案。
“抑郁症等精神疾病使许多人感到痛苦。”ATAILifeSciences首席执行官兼联合创始人FlorianBrand表示，“全球大约有3亿抑郁症患者，其中有1亿患者对现有药物没有反应。我们正在开发新型的药物和疗法，来治疗这些精神类疾病。”
SubversiveCapital的合伙人MichaelAuerbach表示：“我们很高兴能投资一家有望取得重大医疗突破，并可以帮助众多抑郁症患者的的公司。”
来源：动脉网
专注帕金森病基因疗法，PrevailTherapeutics完成万美元B轮融资
美国当地时间3月28日，生物技术公司PrevailTherapeutics完成万美元B轮融资，用于推进神经退行性疾病基因疗法研究。
据悉，本轮融资由SurveyorCapital、AbbVieBiotechVentures和几个未公开的投资者共同完成。
PrevailTherapeutics总部位于纽约，是一家生物技术公司，致力于为患有帕金森病和其他神经退行性疾病的患者开发新的基因疗法。帕金森病是一种慢性、神经退行性疾病。虽然帕金森病属于人体运动障碍，最常见的特征是静止性震颤、运动迟缓、身体僵硬和步态困难，但目前研究发现帕金森病还会影响神经系统功能，患者可能会受到各种神经性干扰，例如睡眠质量、精神认知和血压状况。
近年来的基因定位已经确定了人类基因组中的几十种遗传变异，这些变异都是可能导致帕金森病的因素。例如，现在已知GBA1基因中的突变很可能引发帕金森病。GBA1编码葡萄糖脑苷脂酶，这种酶是糖脂的处理和再循环所必需的，糖脂是一种随着老化而不断积累并且在积累到一定水平时可能有毒的细胞脂质组分。PrevailTherapeutics专注于开发直接解决帕金森病遗传原因的基因疗法，如GBA1。
基因治疗的突破性进展为帕金森病和相关疾病患者带来了新的希望。PrevailTherapeutics正在开发基于AAV（腺相关病毒）的基因疗法，用于治疗神经退行性疾病。AAV是一种小的、非复制性的病毒，不会引起人体疾病，AAV可用作穿梭载体将工程DNA递送至人体细胞。目前PrevailTherapeutics已获得REGENXBIO（一家领先的临床基因治疗公司）的全球独家授权，使用REGENXBIO的AAV载体开发商业化基因治疗产品。
“自年以来，PrevailTherapeutics在推进有可能减缓或阻止神经退行性疾病进展的基因疗法方面取得了重大进展。”PrevailTherapeutics创始人兼首席执行官AsaAbeliovich说。
来源：动脉网
第二批临床急需境外新药名单公示
3月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布通知，遴选出30个境外已上市的临床急需境外新药名单，按程序公示征求意见。这是继年11月1日首批临床急需境外新药名单后，CDE第二次发布临床急需境外新药名单。此次公示的名单主要为罕见病药物，其中包括治疗涵盖肾上腺皮质癌的米托坦以及Vigabatrin（治疗婴儿痉挛症；顽固性复杂性部分癫痫发作）、Edaravone（治疗肌萎缩侧索硬化，俗称“渐冻症”）等临床急需的药品。
临床急需境外新药名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。为促进临床急需境外新药在我国上市，年6月20日，国务院常务会议提出有序加快境外已上市新药在境内上市审批，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求。同年10月31日，国家药监局会同国家卫生健康委员会发布了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批，在加强与申请人沟通交流基础上，对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。其后，按照上述公告的工作程序以及品种遴选原则，国家药监局会同国家卫生健康委组织专家遴选了出第一批临床急需境外新药名单，共计48个药品公开征求意见，并发布首批名单。
在技术要求不降低的前提下，国家药监部门对遴选品种综合施策，优化审评流程，整合审评资源、加大对申请人的服务和指导，提高审评效率。截至目前，第一批专门通道审评的48个境外新药中，已有晚期乳腺癌治疗药物哌柏西利胶囊、非小细胞肺癌治疗药盐酸阿来替尼等11个品种批准上市。
国家药监局会同国家卫健委进一步完善临床急需境外新药专门通道审评审批机制，根据我国患者临床需求情况，于3月6日组织专家进行研究论证，遴选第二批临床急需境外新药品种，纳入专门通道，鼓励企业申报进口，加快国内上市。通过深化药品审批制度改革、综合施策，营造了鼓励药品创新的良好氛围和政策环境，让国际最新医药研发成果在最短时间内惠及我国患者。
来源：健康界
亚洲首个CAR-T疗法！诺华Kymriah获日本批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Kymriah（tisagenlecleucel）治疗2种不同的适应症：CD19阳性复发性或难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），CD19阳性R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。值得一提的是，Kymriah是目前首个也是唯一一个获得亚洲市场批准的CAR-T细胞疗法，标志着该地区癌症治疗新时代的开启。MHLW审查了来自全球注册CAR-T临床研究JULIET和ELIANA的数据，其中包括日本的研究地点。在这些研究中，Kymriah在2个不同的难治患者群体中表现出了强大而持久的应答率和一致的安全性。
截至目前，在全球范围内，已有2款CAR-T细胞疗法获批上市，一款是Kymriah，另一款是吉利德的Yescarta。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah和Yescarta的原理均是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。牛津生物医药公司（OxfordBiomedicaplc）是Kymriah所用慢病毒载体的唯一制造商。该集团于年7月与诺华就用于生产Kymriah和其他未披露的CAR-T产品的慢病毒载体的商业和临床供应签署了一项协议。在合同三年内，可能为牛津生物医药公司带来超过1亿美元的收入。
来源：生物谷
60年来首个口服睾酮药物！美国FDA批准Jatenzo(十一酸睾酮)口服胶囊，治疗多种性腺机能减退
ClarusTherapeutics是一家专注于呵护男性健康的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Jatenzo（testosteroneundecanoate，十一酸睾酮，口服胶囊）CIII用作睾酮替代疗法，用于成年男性患者治疗某些与内源性睾酮缺乏或缺失相关的疾病：原发性性腺机能减退（先天性或后天性）、低促性腺激素性性腺功能减退症（先天性或后天性）。
Jatenzo是十一酸睾酮的一种首创（first-in-class）、专有软凝胶口服制剂，是过去60多年来批准的首个口服睾酮药物。该药有3种剂量规格（毫克、毫克、毫克），每日2次与食物一起服用。Clarus公司预计，Jatenzo将在年底前在美国药店上市。
Jatenzo的药物标签中附有一则黑框警告，提示该药会导致血压升高，增加心脏病发作、中风和心血管死亡的风险。卫生保健提供者应考虑到患者的个人心脏病风险，并确保在开Jatenzo处方前充分控制血压；同时还应定期监测治疗期间的患者血压。
Jatenzo是目前附有上述黑框警告的2种睾酮产品中的一种。FDA已要求所有睾酮产品制造商进行血压上市后研究，以更清楚地说明这些产品是否会增加血压。
FDA药物评估与研究中心（CDER）骨骼、生殖和泌尿产品办公室主任HyltonV.Joffe表示，“Jatenzo的口服给药途径为某些性腺功能减退的男性患者提供了一个重要的补充治疗方案，这些男性到目前为止最常用的治疗方法是在皮肤上涂抹或肌肉注射睾酮产品。但必须强调的是，与其他睾酮疗法一样，这种药物不应用于治疗老年男性的‘年龄相关性性腺功能减退症’，包括Jatenzo在内的睾酮产品在这一群体中的治疗益处尚未确定，Jatenzo对血压升高的作用可增加这一群体心脏病发作、中风和心血管死亡的风险。
来源：生物谷
白血病新药！首创IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA突破性药物资格，基石药业30亿元引进中国
Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），联合阿扎胞苷（azacitidine）治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1突变的新诊急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：年龄≥75岁的老年群体，以及因合并症不适合采用强化诱导化疗的成人群体。Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，于年7月获FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTimeIDH1伴随诊断试剂盒）证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者。此次批准，使Tibsovo成为首个获得FDA批准治疗IDH1突变R/RAML的药物。
Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估Tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。值得一提的是，年6月底，基石药业（CStonePharmaceuticals）与Agios签署独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业将负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化，并将首先专注于AML及胆管癌。根据协议，基石药业将支付一笔万美元的预付款，以及不超过4.12亿美元的里程碑付款。此外，基石药业还将基于Tibsovo在大中华区年度净销售额向Agios支付15%-19%的阶梯分成。基石药业将承担Tibsovo在大中华区开发和商业化的全部费用。
来源：生物谷