三湘都市报·新湖南客户端12月3日讯（全媒体记者李琪）“盼了两年，儿子用的‘天价药’终于纳入了医保。今天是孩子确诊患病以来，我最开心的一天。”一边协助妻子帮孩子吸痰，邓望（化名）难掩激动。儿子沐沐（化名）患有脊髓性肌萎缩症（SMA），特效药诺西那生钠注射液要69.97万元一针，夫妇俩一直盼着这种药纳入医保。
今天，国家医疗保障局联合人社部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》(简称《目录》)，诺西那生钠注射液被列入其中。同时纳入医保的，还有血友病等另外六种罕见病的特效药。
（患有罕见病SMA的沐沐，每天需要爸爸妈妈的守护。而特效药诺西那生钠注射液进入国家医保，将为他带来更好的治疗机会。受访者供图）
细则：74种药品新增进入国家医保目录
据悉，《目录》共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。年国家医保药品目录内药品总数种，将于年1月1日执行。
年国家医保药品目录调整的范围包括近5年新上市或说明书修改的药品，国家基本药物以及新冠肺炎治疗用药。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛，群众用药的可及性和公平性，进一步提高。
调整后，国家医保药品目录内药品总数为种，其中西药种，中成药种。中药饮片仍为种。在调整中，国家医疗保障局始终坚持“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，着力满足广大参保人基本用药需求。
案例：69.97万元一针的“天价药”，只需3.3万元一针
邓望一家居住在长沙市。年6月，沐沐出生了，出生时各项体检指标正常。但在3个月大的时候，沐沐身体变得松软，四肢无力，发育也比同龄孩子更为迟缓。四处求医，孩子5个月大的时候，被确诊为脊髓性肌萎缩症。
这是一种罕见的隐性遗传神经肌肉疾病，也是导致婴幼儿死亡的头号遗传性疾病。当人体脊髓内的运动神经细胞受到侵害后，就会逐渐丧失各种运动功能，导致肌无力、肌萎缩，甚至呼吸衰竭，危及生命。
面对突如其来的噩耗，邓望和妻子没有放弃，但与罕见病斗争的日子很难。年，SMA没有特效药和治疗方式。年的2月，沐沐的病情迎来了转机。脊髓性肌萎缩症的针对性特效药—诺西那生钠注射液，在我国批准上市了，并于当年10月份投入使用。
“近70万一针，要终身用药，想都不敢想。”邓望内心苦涩，在家人、社会力量的帮助下，年8月24日，沐沐一家筹齐了69.97万元医药费，他注射了第一针SMA特效药。
“到现在为止，孩子共注射了7针，因为药企有一些扶助的活动，我们自己总共支付了两针的费用。”邓望透露，孩子呼吸功能和精神状态明显比以前改善了很多。
“特效药出来后，我们一直盼着纳入医保。今天新规一出台，病友们都知道了，特别高兴！”邓望表示，今天是自己在孩子确诊后，最开心的一天。
记者了解到，虽然目前《目录》只公布了细则，药品具体的价格还未公布，但从11月11日举行的国家医保目录药品谈判现场来看，最终药企确认的价格为3.3万元。
邓望给记者算了笔账，SMA患儿第一年注射6针诺西那生钠，纳入医保报销后，一年自付部分约20万元。此后每四个月注射1针，一年3针，每针3.3万元还能用医保报销，自付费用能控制在10万元以下，“曾经的‘天价药’不再高不可攀，更多SMA患儿有了生存的希望。”
新增：7种罕见病入医保，患者更早更好被救治
根据《目录》显示，罕见病药品种，诺西那生钠注射液之外，还有血友病用药人凝血因子IX、遗传性血管性水肿用药醋酸艾替班特注射液、多发性硬化症用药胺吡啶缓释片、法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液、用于降血脂的依洛尤单抗注射液、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病用药氯苯唑酸软胶囊均列入其中。
“以SMA为例，遭遇罕见病的家庭，面对近70万元一针的费用，确实无力可及。”医院神经内科副主任医师吴丽文表示，罕见病本来就难以医治，有药可及已经是难得，SMA高额的医疗费用，抬高了不少患者就医的门槛。在吴丽文临床接诊的过程中，就有不少患儿家庭选择保守治疗。
“这次诺西那生钠等罕见病用药进入国家医保，是天大的好事。”吴丽文分析，这不仅仅让很多患者用得起药，以前无法治疗的患者有了治疗的机会；还能让患者更早更好地进行治疗。
“很多病是越早治疗越好，患者如何能在身体功能没有丧失之前治疗，那就能维持这种正常，生存质量大大提高。”吴丽文解释，药品价格降下来后，医疗部门也可以开始推广罕见病更早、更广泛的筛查，让患者在症状出现之前、或者刚出现症状就开始干预，控制肌萎缩的程度。
优化：
丙肝用药取消适应症限制，更多患者享受医保惠利
除了新增多种药品，《目录》还对一些药品的使用限制进行了优化。
其中，年纳入国家医保目录的“明星药”丙通沙（索磷布韦维帕他韦片），取消了其“1型HCV感染”的医保适应症限制。同时取消适应症限制的还有迪派韦索磷布韦片（夏帆宁）。
这是一款用于治疗丙肝的药物，由吉利德推出，对于丙肝治愈率很高。通常情况下，经过12周口服抗病毒药物的治疗，绝大多数的患者可以实现转阴，让丙肝实现“治愈”。根据目前使用的版医保价格，丙通沙由原来的每盒元降为每盒元。
丙型肝炎作为一项重大的公共卫生挑战，在中国有近万人患有慢性丙型肝炎。医院感染内科黄求生主任医师介绍，这些患者中，超过50%为1型HCV感染。丙通沙正式纳入国家医保后，为这部分的患者大大降低治疗费用。
取消适应症限制后，剩下的50%患者，也可以享受价格的惠利。
记者看到，吉利德旗下另外一款治疗丙肝的抗病毒药物沃士韦(索磷维伏片)也被纳入《目录》。“这是一款丙型肝炎挽救型的药物。”业内专业人士透露，如果说丙通沙可以治疗98%的丙型肝炎患者，沃士韦属于剩下2%患者的需要的药物。“从这些药物的优化与增补来看，我们国家对于丙肝治愈的力度与决心。”该专业人士表示。
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