1月27日下午，蚌埠的严先生和合肥的徐先生两位脊髓性肌萎缩症（SMA）III型成人患者，进行了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。这是该药品被正式纳入医保执行后，全省首批获益的成人患者。
“每一个小群体都不该被放弃”。年12月3日，国家医保局公布了年医保药品目录调整结果共计74种药品新增进入目录，于今年1月1日执行。被称为“天价救命药”的诺西那生钠注射液经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万/针降至3.3万元/针，为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者带来了希望。
脊髓性肌萎缩症（SMA）III型成人患者，四肢无力，走路姿势异于常人，爬楼梯也非常吃力。两位患者确诊已有6年时间，但由于经济原因既往未进行该药治疗。1月下旬，两人入住安医大一附院高新院区神经内科。医护人员结合病人具体病情，制定完善合理的个体化评估及给药方案，理顺药物的双通道购药途径，1月27日，严先生和徐先生顺利接受了诺西那生钠鞘内注射治疗。目前，两位患者情况良好，已于1月28日出院，计划年后再接受第二针注射。
诺西那生钠注射液一支只有5毫升。由于该药物需要专门运输设备恒温运输，整个鞘注过程中，药师全程陪同。按照药物使用说明书，需鞘内注射给药，也就是通过腰椎穿刺将药物直接注入蛛网膜下腔，从而使药物弥散在脑脊液中，直接作用于神经细胞。安医大一附院高新院区神经内科陈先文主任医师介绍，“穿刺术时，一般在腰椎L3和L4节之间进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液。然后，从保温箱中拿出药物，放在手中捂热解冻，使其达到室温；再将5毫升药物，用几分钟时间，极其缓慢地注入。”
SMA是由运动神经元存活基因1（survivalmotorneuron，SMN1）缺失或突变所导致的罕见的遗传性神经肌肉疾病。该病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致生活质量降低和预期寿命减少，也对家庭造成严重的看护和经济压力。
“SMA患者需要终身注射诺西那生钠治疗，通过后续的持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能。这是特效药，也是‘天价药’。通过医保谈判，由原来的每针的70万元降到了3万多元，还可以享受医保报销，这是患者的福音。”陈先文说，此次成人注射的开展为今后积极有效的治疗积累了宝贵的经验，铺筑了安徽省成人SMA的治疗之路。（记者徐慧媛）
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