北京哪里有治疗白癜风的 http://m.39.net/pf/bdfyy/导读庞贝病特效药已在多地探索多方共付模式，但许多地区仍面临支付模式创新积极性低、医院不进药、门诊用药报销难等困境，家庭治疗负担居高不下。基因治疗药物有一次给药长期或终身有效的希望，但技术尚不成熟，即使上市，定价或也将极其昂贵资料图：年月日报道，被呼吸机捆绑的宇宁。年2月清远女孩郑宇宁因突医院；两年后，被确诊为广东省第一例庞贝病患者。庞贝病是一种罕见病，在中国大陆，发病率约为/新生儿，目前所知在世患者约人。图/ICphoto文丨实习记者严胜男记者马丹萌不足四成庞贝病患者享受罕见病专项救助，多方共付模式面临诸多阻碍。4月5日为“国际庞贝病日”，庞贝氏罕见病关爱中心发布了《庞贝病患者用药及生活质量评价报告》。报告显示，庞贝病患者人均医疗负担占收入所得的%，长期用药的成年患者比例更达到%，而目前国际上公认，这一数字超过40%即为灾难性医疗支出。庞贝症，又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症（AMD）或糖原贮积症Ⅱ型（GSD-II），是一种由于缺乏酸性α-葡糖苷酶（GAA）引起糖原在溶酶体内贮积的罕见常染色体隐性遗传疾病，尤以骨骼肌、心肌和平滑肌受累最为严重。患者表现为呼吸困难和运动障碍，伴或不伴有肥厚性心肌病。庞贝氏症可分为婴儿型及晚发型，婴儿型患病率约为/，而晚发型患病率约为/00。近年来，作为一种罕见病，庞贝病逐渐受到
