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基因疗法是全球突破性技术之一,《科学》杂志公布的00年十大科学突破中也有基因疗法的身影:通过CRISPR技术,首次在临床上成功治疗了两种遗传性血液疾病。
基因疗法的研究范围远远超出了传统药物,已成为治疗单基因遗传疾病的重要新方法。但基因疗法的研究还面临着许多挑战,如安全性、伦理等都是学界和社会