●新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，针对罕见病的靶向药物成本更高，加上罕见病患者群体小，极有可能出现亏损，药企往往“望而却步”，因此罕见病的特效新药一旦问世，基本处于垄断状态，且定价较高
●针对一些有确切治疗效果的罕见病药物，可以考虑逐步纳入医保，但到底哪些罕见病治疗药物可以纳入医保范围，有待进一步评估和商榷
●对高价罕见病药物的负担不应该仅指望医保兜底，还应该探索政府、公益机构、企业及患者个人参与的“多方共付”医疗保障模式，但目前我国的社会支持帮助系统尚未完善，应该放开一些社会力量参与，国家也可通过税收调节等方式鼓励企业资助
□本报记者赵丽
一支小小的5毫升注射液，售价70万元。对SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿来说，每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望，但也意味着一个家庭可能倾家荡产。
公开资料显示，SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力，在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型，其中最重的分型一般在6个月内发病，如果不进行治疗，大多数患儿无法存活到两岁。
前不久，广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请，希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
此事引发社会对于售价70万元一针的诺西那生钠注射液的
