点滴型白癜风 https://disease.39.net/bjzkbdfyy/190629/7257172.html
1月21日下午，SMA(脊髓性肌萎缩症)小患者、六岁的乐乐(化名)在滨医院儿科接受了诺西那生钠鞘内注射治疗，这也是该药降价并纳入医保后烟台市首位受益的患儿。
SMA医学名称脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，该病是由于位于5q13.2的运动神经元存活基因(SMA1)纯合缺失或者复合杂合变异所致，它可以导致患者进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，直至危及生命。
据了解，该药是年批准在中国使用的SMA靶向治疗药物，经临床研究证实可明显降低SMA患儿的病死率，使其运动功能得到改善。但该药物每针70万元全自费、第一年需用药6次、后续每年用药3次且需长期使用的“天价”费用让大多数家庭难以承受。年底在国家医保局的努力下，该药大幅降价，并于年1月1日纳入国家新版医保药品目录，每针自付不超过2万。
“天价药”平民化，给众多患儿家庭带来了新的希望。在得知烟台市目前有十位SMA患儿后，滨医院医务、医保等职能部门与市相关部门进行沟通，积极组织开展SMA治疗，医院成立了包括儿科、康复医学科、心理科在内的MDT诊疗团队，为全市所有SMA患儿进行免费查体和评估，通过讨论每个病例的情况，制定周密治疗方案。
“乐乐是这十位孩子中的一位。”滨医烟台附院SMA患儿治疗的主要负责人、儿科副主任孙允霄介绍：“这个孩子在一岁多的时候被家人发现走路摇摆，不会跑跳，不能下蹲，父母辗转带她检查，最后确诊为SMA(3型)。”几年来，乐乐的家人从未放弃对她的康复治疗，在得知诺西那生钠纳入医保，滨医烟台附院可以开展SMA治疗后，乐乐的父母喜出望外。
“我们都有小孩，所以家长的心情也都特别能理解，我们会尽全力救治这些孩子。”讲到这里，孙允霄主任话语格外坚定。乐乐住院后，进行了运动能力康复评估，并完善相关检查排除腰穿禁忌症，1月21日，在医院儿科病房里，乐乐接受了局麻后的鞘内注射，乐乐的父亲满是感谢：“感谢国家把诺西那生钠纳入医保，减少了费用也减轻了我们的压力，感谢烟台医保局和滨医烟台附院一直在帮助解决我们的问题，希望孩子能好起来。”注射后经过观察，乐乐无腰穿和药物不良反应，第二天便顺利出院。
从70万元一针到3.3万元一针纳入国家医保目录，这样的利民政策给家庭带来的是希望也是温暖。滨医烟台附院医保处处长高平介绍说：“为了让SMA患儿在烟台本地就能得到有效治疗、获得最大报销比例，医院与市医保局进行了积极沟通，在国家正常医保报销后，患儿还能获得‘烟台市民健康保’的二次报销，并在出院时就实现一站式报销。”
