核酸新药再加上抗体，这个新方法治疗肌萎缩，目前获得欧美孤儿药资格。
熟悉健点子的你一定不陌生，核酸新药是目前治疗肌营养不良的主力*。
目前获批上市的新药，除了激素，都是针对外显子跳跃的核酸药。
一家小公司目前出新，将核酸和抗体结合，开发了新型的RNA治疗新药。
这个小公司，就是AvidityBiosciences,Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）。
这是一家致力于提供抗体寡核苷酸偶联(AOC)的新型RNA疗法的生物制药公司。
主打新药，就是AOC,针对强直性肌营养不良。
Avidity最新宣布，欧盟委员会(EC)已授予AOC孤儿药称号。
这也是继今年夏天，美国食品和药物管理局FDA授予AOC孤儿药称号的又一个里程碑。
与此同时，美国食品和药物管理局(FDA)批准Avidity继续进行AOC1/2期MARINATM试验，用于治疗美国1型肌强直性营养不良(DM1)成人患者。
由于基因重复突变导致，强直性肌营养不良1型(DM1)是一种退行性通常是致命的疾病，由DMPK基因上的三重重复引起。
因为这个基因的重复突变，导致了工作正常的信使核酸（mRNA）的*性病变。
该疾病在严重程度、表现和发病年龄方面变化很大，但是所有形式的DM1都与高水平的疾病负担相关，并可能导致过早死亡。
DM1主要影响骨骼肌和心肌，但患者可能会出现一系列表现，包括肌强直和肌肉无力、呼吸问题、疲劳、睡眠过多、心脏异常、严重的胃肠道并发症以及认知和行为障碍。
目前，没有针对DM1患者的治疗方法。
“AOC旨在解决DM1的根本原因，并有可能成为这种使人衰弱的罕见疾病患者的一流治疗方法。”Avidity总裁兼首席执行官莎拉·博伊斯(SarahBoyce)女士表示道。
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